Stargen

O Stargen é uma novidade em terapia genica desenvolvida pela Oxford Biomédica, a qual utiliza a tecnologia do lentivector para submeter uma versão correcta de um gene que se encontra mutado em pacientes com Stargardt, a distrofia retiniana juvenil mais comum.

“Stargen promete ser um tratamento altamente eficaz para pessoas afectadas por esta doença do tipo recessivo, muitas formas de distrofia de cones e bastonetes e outras doenças degenerativas da retina causadas por mutações no gene ABCA4” dafirma o Dr. Stephen Rose, director executivo de investigação do FFB.

Estas doenças provocam importantes perdas de visão, frequentemente, numa idade muito jovem, não havendo nenhum tratamento na prática para estas. Stargen mostra-se prometedor para mudar a vida de milhares de pessoas afectadas por estas condições de perda visual.

Stargen mostrou a eficácia pré-clínica num único modelo animal disponível com a doença de Stargardt. Uma única aplicação deste gene demonstrou-se eficaz para 6 meses de duração do ensaio. Mais ensaios estão em curso em vários locais nos Estados Unidos.

A doença também permite a classificação do Stargen como medicamento órfão, o qual proporciona benefícios financeiros de comercialização e aprovação.


Fonte: Retina Internacional